LA SOCIÉTÉ HUNTINGTON DU CANADA (SHC) RÉPOND AUX QUESTIONS
SUR L’ANNONCE DU 24 AVRIL DE IONIS-HTTRx
Le 24 avril 2018, Ionis Pharmaceuticals a fait une annonce au sujet des phases I et II de leurs essais cliniques sur le médicament IONIS-HTTRx (RG6042) destiné à baisser les niveaux de la huntingtine. La nouvelle a été annoncée publiquement dans un communiqué de presse (en anglais). Aussi, les données ont été présentées à l’assemblée annuelle de l’association américaine de neurologie (American Academy of Neurology – AAN).
Quel est le contenu du communiqué de presse?
Principalement, le communiqué a repris ce que nous savons déjà : le médicament est sécuritaire et réduit les niveaux de la huntingtine, protéine responsable des dégâts causés aux neurones dans la maladie de Huntington (MH). La plus récente information, présentée le 24 avril dernier, est que, globalement, les participants présentant déjà un niveau moins élevé de huntingtine ont de meilleurs scores sur les examens cliniques qui évaluent les symptômes de la MH. Toutefois, l’objectif des essais était de prouver l’innocuité et non l’efficacité du médicament, ce qui signifie qu’un essai de plus grande envergure devra être effectué quand même.
Disent-ils donc que le médicament fonctionne?
Pour le moment, il est impossible d’arriver à une telle conclusion. Tout ce que nous savons c’est que le médicament ne pose pas de danger et il a atteint la cible génétique qu’il a été conçu pour viser. Les résultats cliniques communiqués par Ionis sont préliminaires – les essais cliniques portaient sur un total de seulement 46 personnes, ce qui n’est pas assez pour prouver sa capacité d’atténuer les symptômes. Bien que les conclusions générales soient prometteuses, les statistiques n’ont pas encore révélé des bénéfices cliniques.
Et après? Ces connaissances vont-elles changer quelque chose à l’avenir?
Non. Ionis passe le flambeau à Roche Pharma, une entreprise pharmaceutique plus large, qui investit dans la communauté MH. Une équipe internationale chevronnée a été formée et a reçu le mandat de planifier et de coordonner la phase III des essais cliniques. Vous pouvez consulter leur plus récent message à la communauté (en anglais). En attendant, nous sommes ravis que l’analyse des données des phases I et II continue à montrer des résultats prometteurs. Également, nous sommes heureux que ces résultats soient mis en relief aux congrès scientifiques internationaux. L’impact sur les familles en sera positif étant donné le niveau de sensibilisation élevé à la MH qui en résulte auprès des professionnels de la santé partout dans le monde.
Si c’est tellement prometteur, pourquoi le retard?
S’assurer de l’innocuité et de l’efficacité d’un médicament est un long processus strictement réglementé. Roche a du pain sur la planche, avec la conception méticuleuse des essais, l’identification des équipes et des institutions médicales participantes, la vérification que tous les professionnels sont bien équipés et formés pour administrer le médicament, la production du médicament, et le traitement des questions du financement et des réglementations auprès de différents organismes mondiaux. Toutes ces étapes nécessitent de la planification, entraînent de la paperasse, et font appel à de la patience. Soyez sans crainte, des esprits brillants et humanitaires, dont des patients et des familles MH, travaillent diligemment à amener ce médicament dans les cliniques le plus rapidement possible.
Puis-je participer aux essais ou mettre mon nom sur une liste?
Ce n’est malheureusement pas possible. Normalement, le recrutement pour les essais cliniques se fait par l’intermédiaire du médecin spécialiste, qui décide de l’admissibilité du patient avant de le référer. C’est pourquoi la SHC encourage les individus à consulter un expert de la MH ayant un intérêt dans la recherche, à une clinique MH ou une clinique des troubles du mouvement, et de s’inscrire à Enroll-HD là où un programme existe.
Il y a eu beaucoup de personnes prêtes à faire le grand saut et participer. Les essais ne sont pas encore à cette étape. La SHC n’a le mot sur aucune composante de la conception, de la participation ou de l’admissibilité. Il y aura moins de places que de personnes désireuses de participer, ce qui mènera bien entendu à de la déception. Nous n’encourageons pas les gens à envisager un grand changement dans leur vie (comme un déménagement) simplement par désir de participer aux essais cliniques.
Néanmoins, nous sommes très heureux de constater l’engagement de la communauté. Nous continuerons à vous fournir toute information qui nous parviendra et à l’interpréter pour vous. Il y aurait d’autres initiatives de recherche près de chez vous également; vérifiez les détails sur www.huntingtonsociety.ca/clinical-trial-locations/.
Que fait la SHC pour appuyer ces essais cliniques et la communauté?
Le personnel de la SHC collabore étroitement avec les membres de l’équipe de Roche pour veiller à ce que les renseignements adéquats et à jour au sujet de ces essais parviennent à la communauté aussitôt qu’ils sont disponibles. La SHC est également un membre fondateur de la Coalition de la maladie de Huntington pour l’engagement des patients (HD-COPE), qui permet aux patients et à leurs familles d’avoir un apport auprès de l’industrie. La HD-COPE aidera les organisations comme Roche à s’assurer que la planification des essais, les mesures, et les exigences de participation semblent raisonnables aux yeux des vrais experts, soit les personnes atteintes de la MH et leurs proches.
Finalement, nous continuerons à fournir des détails sur les essais et des coordonnées pour la participation dans des études ouvertes, sur www.huntingtonsociety.ca/clinical-trial-locations/. La prochaine étude de Roche n’a pas encore commencé et ne figure pas sur cette liste.
Quand pensez-vous que ce médicament sera sur le marché?
C’est difficile à dire! Les essais pourront durer plusieurs années. Il faut vraiment avancer prudemment avec ce médicament, car il est tellement important et tellement différent des médicaments qui traitent simplement les symptômes de la MH. Nous aimerions être en mesure de dire qu’il y a un calendrier défini. Or, nous sommes en terrain inconnu et nous ne savons simplement pas. La première étape serait de voir si ce médicament peut améliorer les symptômes et ralentir la progression de la MH. Et ce sera l’objectif de la phase III de l’étude.
Que puis-je faire pour le moment?
Assurez-vous d’être sous les soins continus d’un médecin ou d’une équipe spécialiste en MH, en particulier ayant des intérêts dans la recherche. Suivez les nouveautés sur HDBuzz, sur le site de la SHC ou sur les comptes des médias sociaux de la SHC. Vérifiez www.huntingtonsociety.ca/hd-clinical-trials pour les occasions de participer à des projets de recherche et essais cliniques. Et le plus important, prenez soin de vous et des gens qui vous entourent. Dans la lutte contre la MH, la famille est tout!
Contenu révisé pour le Canada (2018/4/26)
Nos remerciements à la Société américaine de la MH (HDSA) d’avoir partagé le document :
The Huntington’s Disease Society of America Answers Questions Regarding the April 24th IONIS-HTTrx Announcement.